Gentherapie en genmodificatie (Spinraza)

Gentherapie en gen modificatie winnen verder aan belangstelling. In 2007 kregen drie personen op het vlak van gen modificatie de Nobelprijs voor Geneeskunde en Fysiologie, een jaar eerder twee voor successen in de gentherapie. In 2020 worden grote vorderingen gemaakt (Spinraza goedkeuring bijvoorbeeld). Met genetische modificatie worden de eigenschappen van levende organismen (meestal planten, bacteriën en gisten) veranderd. Maar ook de fruitvlieg en de muis bijvoorbeeld zijn al ruimschoots aan de beurt om te bekijken hoe de genetische modificatie werkt.

Gen modificatie

De Nobelprijs voor Geneeskunde en Fysiologie voor Capecchi, Smithies en Evans in 2007 onderstrepen het belang van hun fundamentele onderzoek op het vlak van de gen modificatie. Hoe werken genen nu precies, en hoe kun je bepaalde genen aan of uit zetten? De Knock Out muis is daarmee beroemd geworden.

Gentherapie 2020, Spinraza en Zolgensma

De gentherapie wordt als belangrijke geneeswijze voor de komende decennia gezien en medicijnene als Spinraza en Zolgensma (spierziekte SMA) zijn veelbelovend. Het niet zozeer om het vergaren van kennis omtrent de werking van genen, zoals bij gen modificatie. Het gaat om de vraag hoe je met bijvoorbeeld virussen als transporteurs nieuw erfelijk materiaal in het lichaam kunt brengen. En wel zo dat gesterkt door het nieuwe materiaal erfelijke aandoeningen en andere ernstige ziektes door het lichaam kunnen worden verdreven. Ook hier worden grote stappen voorwaarts gemaakt. Anno 2020 hebben meerdere producenten van geneesmiddelen ruim duizend gen- en celtherapieën in ontwikkeling, die ziektes veel effectiever kunnen bestrijden dan met de traditionele middelen het geval is.

Zeemeeuw ©